В «Сириусе» представили новые многообещающие методы терапии гемофилии для Путина
Президент России Владимир Путин получил информацию о современных методах лечения гемофилии — заболевания, которым страдал цесаревич Алексей, наследник последнего российского императора Николая II. Во вторник глава государства посетил научно-технологический комплекс университета «Сириус».
Руководитель ученого совета «Сириуса» Роман Иванов рассказал о перспективах применения генетического редактирования в медицине. По его словам, молодые специалисты университета используют технологии генного редактирования для создания терапии наследственных патологий, включая гемофилию.
Известно, что редкое генетическое заболевание было диагностировано у цесаревича Алексея — сына Николая II. Иванов отметил, что за рубежом уже разработаны дорогостоящие лекарства на базе рекомбинантных вирусов, однако он считает этот путь «безвыходным направлением» в развитии биофармацевтической отрасли.
Путин спросил о причинах такого мнения. Ученый пояснил, что вирусные векторы вызывают серьезные вопросы по безопасности, часто приводят к нежелательным эффектам и требуют больших затрат на создание и производство.
«Мы используем липидные наночастицы для доставки в клетки печени систем редактирования генома, которые точно устраняют дефект и встраивают корректный участок гена», — рассказал Иванов, описывая методологию, разрабатываемую в «Сириусе». «Но как быть уверенным, что этот участок действительно правильный?» — поинтересовался Путин.
Глава ученого совета подчеркнул, что сейчас технология тщательно тестируется на лабораторных животных.
«Модифицируя всего несколько процентов клеток печени, можно полностью восстановить нормальное производство фактора свертывания крови у пациента. Мы уже создали генетически модифицированных мышей с мутацией, аналогичной той, что была у Романовых», — рассказал Иванов. «Это заболевание наследуется по женской линии, верно?» — уточнил президент.
Ученый подтвердил, что болезнь связана с X-хромосомой, и проявляется преимущественно у мальчиков.
Он также сообщил, что методика, предложенная учеными «Сириуса», в ближайшее время пройдет серию испытаний на безопасность. В случае положительных результатов планируется приступить к клиническим исследованиям на людях.